افق جذاب ژن‌درمانی و سلول‌درمانی

افق جذاب ژن‌درمانی و سلول‌درمانی


زمان مطالعه : 2 دقیقه
کد خبر : 37697
سبحان بهرامی‌زادگان با بررسی روندهای توسعه فناوری تقریبا می توان اطمینان داشت که ژن درمانی و سلول درمانی سرعت پیشرفت خود را در سالهای آتی حفظ خواهد کرد.


سبحان بهرامی‌زادگان با بررسی روندهای توسعه فناوری تقریبا می توان اطمینان داشت که ژن درمانی و سلول درمانی سرعت پیشرفت خود را در سالهای آتی حفظ خواهد کرد.
در سال ۲۰۱۷ سازمان غذا و داروی آمریکا، اولین تأییدیه برای داروهای ژن درمانی را صادر کرد. هر دوی این داروها نوعی CD19-anti cell-T CAR  به حساب می آیند که برای درمان سرطان سلولهای B مورد استفاده قرار می گیرند.
 در هر دوی این موارد، یکی از اجزای ژن درمانی، وکتور لنتی ویروس است که برای ارائه  CAR به سلولهای T  استفاده می شود. در کنار این دو داروی جدید که تازه وارد دنیای داروهای ژن درمانی شده‌اند، داروهای ژن دیسین و اونکورین چینی، گلیبرا اروپایی و استریمولیس انگلیسی نیز قرار دارند.
داروی ژن دیسین نوعی p53-Ad و داروی اونکورین نوعی Ad oncolytic  به حساب می آيد که برای سرطان مورد استفاده قرار می گیرند. ژن دیسین که سرطان سلولهای پوششی سر و گردن را درمان می کند، توسط شرکت چینی SiBiono Shenzhen در سال ۲۰۰۴ به عرصه تجارت وارد شد. همچنین، رأی مثبت قاطع کمیته بافت سلولی و ژن درمانی سازمان غذا و داروی آمریکا، راه را برای تأیید داروی Luxturna  در سال ۲۰۱۸ هموار کرده است.
از طرف دیگر، درمانهای مبتنی بر نوکلئی کاسیدها نیز در حال رسیدن به نقطه عطف مشابهی هستند. از این دسته داروها می توان به Spinraza اشاره کرد. این دارو که در سال ۲۰۱۷ مورد تأیید قرار گرفته است، برای درمان کودکان با بیماری SMA نوع یک استفاده می شود که به علت نقص عملکرد سلولهای شاخ قدامی نخاع و از بین رفتن این سلولها ایجاد می شود. این بیماری یک بیماری ژنتیکی است، به صورت اتوزوم مغلوب به ارث می رسد و منجر به نقص در یک ژن به نام SMN بر روی کوروموزم شماره پنج می شود که در نتیجه، یک پروتئین بسیار مهم و حیاتی برای عملکرد سلولهای شاخ قدامی نخاع تولید نمی شود.
از داروهای این دسته می توان به پاتیسیرین که از نوعی درمان بر پایه  siRNAبهره کارایی بسیار خوبی نشان داده اشاره کرد. این دارو در حال حاضر در مرحله اخذ مجوزهای لازم است. تنوع درمان های مبتنی بر سلولها از آنچه تاکنون شرح داده شد بسیار بیشتر است که از این دسته می توان به سلولهای بنیادی مزان شیمال و سلول بنیادی خونساز اشاره کرد.
پایان پیام/23

تصاویر

نظرات شما
تهران، میدان ونک، خیابان ملاصدرا، خیابان شیخ بهایی شمالی،
خیابان لادن، پلاک 20 (کد پستی : 1991745681)
تلفن : 83530
ایمیل : pr@isti.ir
بیشتر بخوانیم