یک گروه بزرگ از ناشنوایی‌ها شامل ناشنوایی‌هایی با منشا ژنتیک است. در این نوع از ناتوانی، نقص در عملکرد یک یا چند ژن (پروتئین) باعث عملکرد ناقص سلول‌های دستگاه شنوایی می‌شود. به عنوان مثال نقص می تواند درعملکرد سلول‌های گیرنده نهایی موج صوتی موسوم به سلول‌های مویی (یا سلول‌های مکانوسنسوری) باشد یا اینکه سلولهای عصب شنوایی فاقد توانایی انتقال موج عصبی به مغز باشند. برای درمان انواع ناشنوایی تجهیزات کمکی مثل سمعک یا کاشت حلزون بسیار موثر است. با این حال درمان قطعی این گروه از معلولیت‌ها نیازمند جایگزینی سلول‌های معیوب با سلول سالم است.

حال تیم تحقیقاتی ما طراحی و انجام سلولی درمانی برای تصحیح عملکرد سلول‌های شنوایی را هدف خود قرار داده است. در این مسیر اهداف فرعی مورد توجه قرار گرفت.
بهینه سازی فرایند کشت و تمایز سلول‌های بنیادی یکی از این اهداف است. در این بخش روش‌های مختلف بررسی و ارزیابی شد. این روش‌ها بطور خلاصه شامل هم کشتی (کوکالچر)، استفاده ازانواع رژیم تیمار با سایتوکاین‌ها و استفاده از انواع میکرو آر ان آ می‌شود. همچنین دست ورزی بیوتکنولوژیک برای القای بیان ژن‌های کلیدی با استفاده از مهندسی ژنتیک نیز انجام شده است.

هدف دیگر ما انتخاب سلول بنیادی مناسب از بین منابع مختلف بود. منابع مختلفی شامل سلول‌هایی بنیادی با منشا جنینی، سلول‌هایی با منشا مزانشیمی و سلول‌هایی دارای منشا اکتودرمی (سلول‌های پالپ دندان) را در این روش استفاده کردیم و مقایسه بین آنها انجام شد. با توجه به اینکه منشا سلول‌های عصبی، اکتودرمی است سلول‌های پالپ دندان در این مسیر بسیار موفق و نویدبخش بوده‌اند.

در راستای نیل به اهداف بالا تاکنون طرح‌های متعدد اجرا شده است که دستاورد آن چاپ چندین مقاله، چاپ پایان نامه کارشناسی ارشد و دکتری و چند اختراع به ثبت رسیده است.
پس از دستیابی به دانش فنی انتخاب، تمایز و تولید سلول مناسب برای سلول درمانی، هم اکنون تلاش اصلی تیم تحقیقاتی ورود به فاز دوم و پیگیری اهداف فرعی تهیه مدل حیوانی ناشنوا برای انتقال سلول است. همچنین انتقال سلول الوگرافت تمایز یافته به حیوان بیمار و بررسی فرایند تصحیح اختلال دیگر هدف فرعی در این طرح است. در صورت موفقیت در این گام، به توانایی انتقال و بررسی فیزیولوژیک فرایند سول درمانی خواهیم رسید.

البته تحصیل سلول بنیادی از حیوان بیمار، تصحیح ژنتیکی اختلال در این سلولها با روش کریسپر، تمایز به سلول عصبی و انتقال سلول اتوگرافت به حیوان بیمار هدف دیگر است. این هدف، هدف نهایی برای طراحی استراتژی سلول درمانی بصورت اتوگرافت است. در این فرایند، ژن درمانی و سلول درمانی بطور توام انجام خواهد شد و در صورت موفقیت در مرحله پره کلینیکی می تواند به عنوان یک استراتژی نوید بخش وارد فاز کلینیکال ترایال شود.

*عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی شهرکرد