ژن درمانی روشی است که امید بیمارانی با نقص ژنتیکی را روحی دوباره بخشید و خوشبختانه محققان کشور نیز قدم‌های خوبی در این مسیر برداشته اند. به گونه‌ای که از نظر دانش و توان علمی مشکلی در کشور وجود ندارد.

به گزارش مرکز ارتباطات و اطلاع رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، سال 2016 برای بسیاری از بیماران به یادماندنی است. چرا که در این سال ایده ژن درمانی عملی شد. روشی که امید بیمارانی با نقص ژنتیکی را روحی دوباره بخشید. 

ژن درمانی روشی برای درمان بیماری هایی است که منشاء ژنتیکی دارند. برخی بیماری ها به واسطه نقص ژنتیکی بصورت مادرزادی به ارث می رسند که می توان به بیماری هایی همچون هموفیلی، تالاسمی یا مواردي از بیماری های نقص ایمنی اشاره کرد. امروزه بسياري از اين قبيل بيماري هاي ارثي به صورت علامتي درمان مي شوند. روش درمان علامتي اساس بیماری را هدف نمی گیرد و تنها علائم بیماری تسکین داده می شود.

اما درمان قطعی بیماری هاي ژنتيکي،  ژن درمانی است. در این روش تلاش بر آن است تا نقص ژنتیکی عامل بوجود آورنده بيماري به طور کامل برطرف شود. در ایران در حوزه ژن درمانی اقدامات خوبی انجام شده است در همین راستا ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی نیز حمایت های مناسبی از تحقیقات محققان می کند تا شاهد پیشرفت در این حوزه باشیم.

مبنای ژن درمانی استفاده از وکتورهای ویروسی است

مهدی شمس آرا عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک توضیحات بیشتری درباره ژن درمانی ارائه داد و گفت: از ابزارهای مختلفی در این روش درمانی استفاده می شود که عمده آنها بر پایه استفاده از وکتورهای ویروسی است. تاکنون تمام ژن درماني هايي که موفق به اخذ تاييديه و ورود به بازار درمان شده اند، همگي بر مبناي استفاده از ويروس ها هستند. البته استفاده از نانو ذرات مختلف نیز به عنوان ناقل هاي ژني مطرح مي باشد که کار بر روي آنها در مرحله تحقيق و توسعه مي باشند و تاکنون محصول ژن درماني بر پايه آنها وارد بالين و درمان نشده است. 

عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک  همچنین عنوان کرد: در ژن درمانی بر مبنای وکتورهای ویروسی هدف جاگذاری نسخه سالم ژن داخل سلول هدف بدون اصلاح و ترمیم نسخه اوليه و معیوب ژن است. اما به تازگی روشی از دست ورزي ژني با عنوان ویرایش ژنوم رواج یافته است که نسبت به روش های گذشته اختصاصی تر است. با این روش مي توان نقص موجود در ژن را به صورت هدفمند اصلاح و ترمیم کرد. 

نیروی خلاق ایرانی در حوزه ژن درمانی فعال هستند

شمس آرا در ادامه بیان کرد: اما در کشورمان محققان قدم های خوبی را در حوزه ژن درماني برداشته اند و از نظر دانش و توان علمی مشکلی عمده اي وجود ندارد. هر محصول ژن درمانی براي ورود به بازار بايد آزمون هاي سختگيرانه اي را در سه سطح تحقیقات سلولی، مدل های حیوانی و انسان سپري کند. در ایران محققان موفق به ساخت انواع وکتورهای ژن درمانی بر مبنای ویروس و نانو ذرات و انتقال آنها به داخل سلول شده اند. پس برای بیماری های مختلف در سطح سلولی فعالیت خوبی در حال انجام است. البته عمده مشکل برای فعالیت در این حوزه تجهیزات و زیر ساخت ها است که باعث مي شود حرکت رو به جلو در مقطعی متوقف می شود.

انتهای پیام/25