ژن‌درمانی کودکان حبابی ، درمان تأیید شده تازه‌ای در انگلستان است که این کودکان می‌توانند به آن امید داشته باشند.
 به گزارش مرکز ارتباطات و اطلاع‌رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، در حال حاضر Strimvelis یک ژن‌درمانی تائید شده توسط انستیتوی ملی بهداشت و سلامت عالی انگلستان (NICE) برای یک بیماری نقص ایمنی شدید مادرزادی است که سندروم کودک حبابی نامیده می‌شود.
در این بیماری به دلیل حساسیت زیاد به عفونت به ناچار کودکان را درون محفظه‌ای پلاستیکی یا شیشه‌ای قرار می‌دادند تا از بروز عفونت‌های شدید و کشنده در آنها پیشگیری شود  Strimvelis پیشرفت شگرفی را در درمان نقص آدنوزین دآمیناز در نقص ایمنی شدید مادرزادی (SCID)  ایجاد کرده است.
   نوزادانی که با نقص آدنوزین دآمیناز به دنیا می‌آیند تاکنون درمانی به‌جز پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز نداشته‌اند که آن هم به نوعی پر خطر بوده و از طرفی همیشه سلول‌های بنیادی از اهداکننده سازگار موجود نیستند، پس تمامی مبتلایان به این نقص ایمنی شانس استفاده از پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز را نخواهند داشت. 
هم اکنون NICE در انگلستان، درمان جدیدی را برای این نوزادانی که فاقد اهداکننده سازگار هستند تائید نموده است که در حقیقت دستکاری ژنی سلول های بنیادی خود بیمار جهت اصلاح نقص آدنوزین دآمیناز است.
به این صورت که سلول های بنیادی خونساز از خود بیمار گرفته شده و پس از اصلاح ژنتیکی در شرایط آزمایشگاهی، تکثیر شده و مجددا به بیمار پیوند زده می شوند. در حقیقت Strimvelisدومین محصول ژن درمانی است که در دنیا برای بیماری مادرزادی مورد استفاده قرار گرفته است.
هزینه این درمان 594000 یورو است و در حال حاضر مرکز ارائه چنین درمانی در میلان ایتالیا است. لذا بیماران از سایر نقاط اروپا می توانند جهت استفاده از آن به میلان سفر کنند.
   پروفسور Carole Longson مدیر مرکز فناوری سلامت در NICE می گوید: Strimvelis پیشرفت شگرفی در درمان SCID است و شانس تازه ای را برای نوزادان مبتلا به این بیماری در دنیا ایجاد کرده است.
در انگلستان سالیانه 3 کودک مبتلا به این نوع نقص ایمنی شدید مادرزادی  بدنیا می آیند که در صورت نبود اهداکننده سازگار سلول های بنیادی خونساز، پیش از سن رفتن به مدرسه در اثر عفونت های مکرر و شدید جان خود را از دست می دهند.
از اینرو چنین درمان جدیدی بعنوان بخشی از برنامه فناوری فوق العاده اختصاصی NICE برای بیماری های نادر تلقی شده و در برنامه های NHS انگلستان نیز قرار دارد.
در همین راستا ستاد توسعه فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.
پایان پیام/۲۹