نخستین ژن‌درمانی مورد تائید  FDA برای درمان یک نوع نابینایی ارثی انجام شد. این رویداد نشانه آغاز یک دوره جدید در علم پزشکی است.
به گزارش مرکز ارتباطات و اطلاع‌رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، پسری سیزده ساله، نخستین فردی نام گرفت که تحت درمان نوعی ژن‌درمانی مورد تائید  FDAبرای درمان یک نوع نابینایی ارثی قرار گرفت. این رویداد نشانه آغاز یک دوره جدید در علم پزشکی است، که در آن مشکلات ژنتیکی ویرانگر که ما با آن متولد می‌شویم، می‌تواند به سادگی با استفاده از فن‌آوری های زیست پزشکی مدرن در DNA ما ویرایش شود.
Luxturna، محصول شرکت  Spark Therapeuticsاست که توسط FDA در دسامبر 2017 برای درمان نوعی نابینایی ارثی مورد تائید قرار گرفت. این درمان با قیمت 850 هزار دلار (به ازای هر چشم 425 هزار دلار) گران‌ترین داروی موجود در بازار آمریکا است، اما به دلیل عملکرد عالی و اثر درمانی بسیار بالا که موجب بازیابی قدرت بینایی افراد می‌شود می‌توان این هزینه بالا را توجیه‌پذیر نامید.
درمان در نظر گرفته شده برای درمان بیماری‌های شبکیه، از جمله leber congenital amaurosis یا retinitis pigmentosa  ناشی از جهش در ژن RPE65 است. ژن RPE65 یک آنزیم تولید می‌کند که به فرایند تحلیل نور در چشم کمک می‌کند. این دارو با ارسال یک کپی صحیح از ژنRP65 به سلول‌های شبکیه عمل می‌کند و اجازه می‌دهد بیمار آنزیم مربوطه را تولید کرده  و در نهایت توانایی تجزیه‌وتحلیل نور و  بازیابی دید را بیمار می‌دهد.
جک هوگان، که این درمان را در مرکز پزشکی چشم و گوش ماساچوست دریافت کرده است از دوران کودکی با مشکلات بینایی مواجه شده بود. پزشکان یک ویروس مهندسی ژنتیک شده را به چشمانش تزریق کردند که ژن RPE65 سالم را ارائه می‌داد. گذشت زمان اثربخشی درمان را نشان خواهد داد اما تاکنون میزان اثربخشی طبق برنامه بوده است.
شرکت Spark متعهد شده است که در صورت عدم درمان بیماران، هزینه‌ی انجام شده را به بیماران بازگرداند. مرکز پزشکی چشم و گوش ماساچوست از معدود مراکزی است که مجوز انجام چنین درمانی را در دارد.
در همین راستا ستاد توسعه فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.
پایان پیام/۲۹