محققان توانسته‌اند از تکنیک‌های ویرایش ژنومی برای غیرفعال کردن پروتئینی استفاده کنند که می‌تواند به‌طور موثری منجر به کاهش سطح کلسترول در میمون‌های رزوس شود.
به گزارش مرکز ارتباطات و اطلاع‌رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، کلسترول در جریان خون به دو شکل اصلی انتقال می‌یابد: یکی کلسترول بد یا LDL که غلظت بالای آن با افزایش رسوب کلسترول در دیواره رگ‌های خونی و تصلب شرایین (مستعد شدن برای بیماری‌های قلبی- عروقی) همراه است و باید سعی شود که میزان آن در خون کاهش یابد.
دوم کلسترول خوب یا HDL که با انتقال کلسترول اضافی خون به کبد، سبب دفع آن از بدن می‌شود. بنابراین غلظت‌های به شتر «خوب» با بروز کمتر بیماری‌های قلبی- عروقی همراه است.
محققان دانشگاه Pennsylvania توانسته اند از تکنیک های ویرایش ژنومی برای غیر فعال کردن پروتئینی موسوم به PCSK9 استفاده کنند که می تواند به طور موثری منجر به کاهش سطح کلسترول در میمون های رزوس شود.  به طور طبیعی، پروتئین PCSK9 در کبد گیرنده ها را مهار می کند و مانع از برداشتن LDL(کلسترول بد) در کبد می شود.
در بالین نیز، نشان داده شده است که مهار PCSK9 می تواند LDL را در انسان پایین بیاورد. با این حال، برخی از بیماران مبتلا به هایپرکلسترومی(شکلی شدید از بیماری های قلبی عروقی)، قادر نیستند داروی مهار کننده PCSK9 را تحمل کنند.
در این مطالعه جدید محققین نشان داده اند که ویرایش ژنوم می تواند رویکرد درمانی امیدوار کننده ای برای این بیماران باشد. این بیماران معمولا مورد تزریق مکرر آنتی بادی علیه PCSK9 قرار می گیرند اما این مطالعه نشان داده است که استفاده از ویرایش ژنومی می تواند راه حل نجات بخشی برای بیمارانی باشد که قادر به تحمل این آنتی بادی نیستند.
محققین آنزیمی به نام مگانوکلئاز را مهندسی کرده اند که قادر است به طور اختصاصیPCSK9 را شناسایی کرده و غیر فعال سازد. در این مطالعه آن ها از یک وکتور آدنوویروسی(AAV) ناقل مگانوکلئاز برای مختل کردن ژن PCSK9در کبد پریمات ها استفاده کرده اند. در تست این رویکرد روی میمون های رزوس، استفاده از این وکتور ناقل مگانوکلئاز منجر به کاهش سطحPCSK9 به میزان 45 تا 84 درصد شود.
آنالیزهای مولکولی از بیوپسی های بافت کبدی نشان داد که ویرایش ژنومی موجب القای موتاسیون در 40 تا 65 درصد ژن های PCSK9 می شود. مهم تر این که وکتورهای AAV به طور بی خطر و موثری برای این جانوران استفاده شد و هیچ گونه عوارض جانبی را ایجاد نکرد. مطالعات آینده در این زمینه روی کاهش سمیت ایمنی و دقیق تر کردن ویرایش ژنومی در جایگاه دلخواه کار خواهد کرد.
در همین راستا ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.
پایان پیام/۲۹