طی تحقیاقاتی که نتایج آن به تازگی ارائه شده است، اینطور به نظر می‌رسد که ژن‌درمانی می‌تواند به بهبود ایمنی در نوزادان مبتلا به بیماری «بچه حبابی (bubble boy)» کمک کند.

 

به گزارش مرکز ارتباطات و اطلاع‌رسانی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، شواهد اولیه حاکی از این است که ژن درمانی می‌تواند به میزان زیادی کودکان مبتلا به یک اختلال ایمنی مخرب به نام نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته به X یا  XSCID را بهبود بخشد. نتایج اولیه این مطالعه چندی پیش در پنجاه و نهمین نشست انجمن خون‌شناسی آمریکا ارائه شده است.

در حال حاضر، درمان استانداردی که برای XSCID وجود دارد شامل پیوند با بافت‌های سازگار و اهدایی از خواهر یا برادر است. بیش از 80 درصد بیماران مبتلا به XSCID قادر به پیدا کردن یک اهدا کننده سازگار نیستند و به همین دلیل ناچارند به اهدا کننده‌های غیر خویشاوند یا والدین تکیه کنند که تا حدی از نظر ژنتیکی مطابق هستند. چنین پیوندهایی قادر به احیای کامل عملکرد ایمنی نیستند و مشکلاتی در مورد پیوند برایشان پیش می‌آید.

اما در این مطالعه که توسط محققان بیمارستان کودکان St. Jude آمریکا صورت گرفته است، بیماران ژن درمانی شده دو تا 13 ماه سن داشتند و همگی دچار اختلال ناشی از موتاسیون در ژن IL2RG بودند. این موتاسیون بدوا روی کودکان اثر می‌گذارد و حفاظت ایمنی را در آن ها به حداقل می‌رساند. به منظور ژن درمانی، محققین از لنتی ویروس‌های مهندسی شده به عنوان وکتوری برای وارد کردن نسخه طبیعی IL2RGبه سلول‌های بنیادی خون‌ساز بیماران استفاده کردند.

این وکتور موجب افزایش ایمنی و کارایی ژن‌درمانی می‌شد. روش کار این گونه بود که مغز استخوان بیماران برداشته شده و سلول‌های بنیادی خون‌ساز آن‌ها جداسازی شده و در کنار وکتور لنتی ویروسی ناقل ژن طبیعی انکوبه شد. سپس این سلول‌های بنیادی از طریق تزریق به بیماران برگردانده شدند. البته پیش از تزریق، بیماران دوز پایینی از داروی شیمی درمانی بوسولفان را دریافت کردند.

محققین هفت بیمار را تحت ژن‌درمانی قرار دادند و اینک بعد از چهار ماه، پنج نفر از این بیماران بهبودی را در سیستم ایمنی شان نشان داده‌اند و دیگر نیاز به حفاظت و ایزوله شدن ندارند. این بیماران برای اولین بار شروع به ساخت ایمنوگلوبین های(آنتی بادی) سرومی کرده‌اند. یک نفر از این کودکان نیز دیگر نیازی به استفاده از مکمل‌های ایمنوگلوبینی ندارد.

نتایج این مطالعه بسیار مهیج بوده است، زیرا هم ژن‌درمانی بوسیله بیماران تحمل شده و هم این که شرایط این بیماران که کوچک‌ترین آن‌ها دو ماهه بوده است را بهبود بخشیده‌اند. در همین راستا ستاد توسعه فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت‌علمی و فناوری ریاست‌جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.

پایان پیام/۲۹