مهدی شمس آراء

عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک

درمان بیماری های با منشاء ژنتیکی با روش هایی همچون ژن درمانی محقق می شود. ایده ای که در سال 2016 عملی شد. ژن درمانی درصدد است تا عامل ایجاد بیماری را برطرف کند. هموفیلی، تالاسمی یا مواردی از بیماری های نقص ایمنی را می توان نام برد که ژن درمانی در آنها کاربرد دارد. در این روش ابزارهای مختلفی به کار گرفته می شود که پایه عمده آنها استفاده از وکتورهای ویروسی است. 

در استفاده از وکتورهای ویروسی نسخه سالم ژن درون سلول هدف جایگزین می شود البته در اینجا اصلاح و ترمیم سلول انجام نمی شود. ابزار دیگری که در ژن درمانی رواج یافته ویرایش ژنوم نام دارد که نسبت به استفاده از وکتورهای ویروسی تخصصی تر عمل می کند. در ویرایش ژنی همانطور که از عنوانش مشخص است می توان نقص موجود در ژن را هدف قرار داد و آن را رفع کرد.

پس ژن درمانی را باید روشی بدانیم که امید بیماران با نقص ژنتیکی به درمان را جان بخشیده است و محققان ایرانی نیز در این مسیر گام های خوبی برداشته اند. می توان گفت از لحاظ علمی و دانش در این حوزه مشکلی وجود ندارد البته ورود محصولات در این حوزه به بازار نیازمند گذر از آزمون های سختی است. این آزمون ها در سه سطح تحقیقات سلولی، مدل های حیوانی و انسان را شامل می شود. محققان در کشور برای فعالیت بهتر در این حوزه نیازمند تجهیزات و زیرساخت ها هستند تا با تمام توان خود در این عرصه نقش آفرینی کنند.

ژن درمانی همچون روش های درمان علامتی نیست که تنها علائم بیماری را تسکین دهد بلکه روشی درمانی است. پس باید با ایجاد زیرساخت ها مسیر را برای حرکت پژوهشگران کشور هموار کرد.