مشکل‌گشای بیماران ژنتیکی

مشکل‌گشای بیماران ژنتیکی


زمان مطالعه : 4 دقیقه
کد خبر : 44342
سودابه اعلاتاب

 

سودابه اعلاتاب*

بیماری های کلیوی یکی از مشکلات مربوط به سلامت جوامع مدرن محسوب می شوند و علل مختلفی چون ناهنجاری ژنتیکی، التهاب، افزایش فشارخون، دیابت دارند. بیماری مزمن کلیه یک مشکل عمده بهداشتی  جهانی است. گزارشات نشان داده اند که  تعداد بیماران مزمن کلیوی در دنیا روز به روز رو به افزایش بوده و پیشرفت بیماری مزمن کلیه در مراحل نهایی منجر به  بیماری انتهایی کلیه  می شود که تنها راه درمان آن استفاده از درمان های جایگزین کلیه، شامل پیوند و استفاده از دیالیز خونی و صفاقی است. از سویی استفاده از درمانهای جایگزین کلیه بار مالی بزرگی را بر روی نظام سلامت کشور وارد می کند. از طرف دیگر علی رغم انجام دیالیز و پیوند کلیه اما همچنان میزان ناخوشی و مرگ و میر در این بیماران به طور معنی داری بالا است. این وضعیت به خصوصیات غیر فیزیولوژیک فیلتراسیون همودیالیز و کیفیت پايین زندگی تعداد زیادی از این بیماران و هزینه های درمانی بالای آنها مرتبط می شود. با شناخت نقش سلول هاي بنيادي در ساخت و ترميم بافت های مختلف، مطالعات در رابطه با استفاده از اين سلول ها در درمان بيماري هاي حاد و مزمن مورد توجه قرار گرفته است.

 

سلول های بنیادی (stem cell) سلول هایی هستند که توانایی قابل توجهی برای تمایز به انواع سلول های بدن دارند. علاوه بر این در بسیاری از بافت ها، آن ها به عنوان سیستم تعمیر داخلی بافت مورد استفاده قرار می گیرند. در واقع سلول های بنیادی دو خصوصیت کلیدی  تولید سلول همانند خود و تمایز را دارا هستند که این خصوصیات آن ها را از سایر سلول ها متمایز می‌کند. در دهه گذشته با توجه به اثرات مثبت سلول های بنیادی مزانشیمی در ترمیم بافت های مختلف و با توجه به اینکه مسیرهای متعدد التهابی و فیبروزی می تواند تحت تاثیر درمان با این سلول ها قرار  گیرد، تحقیقات بر روی استفاده از سلول های بنیادی برای درمان بیماری های کلیوی بطور گسترده ای افزایش یافته است و در این ارتباط از روش های مختلفی برای تعیین پتانسیل درمانی این سلول ها در درمان بیماران مبتلا به مراحل پایانی بیماری های کلیوی استفاده شده است. در این رابطه از مدل های مختلف حیوانی شامل مدل های مبتلا به نارسایی حاد و مزمن کلیوی و انواع سلول های بنیادی نیز استفاده شده و ایمنی و اثربخشی این سلول ها در بهبودی این بیماری ها نشان داده شده است.

 

در همین راستا و با توجه به جایگاه بالای این فناوری در دنیا و اهمیت درمانی و ارزش اقتصادی آن یک مطالعه بالینی فاز I و  II مشترك بین دانشگاه علوم پزشكي تهران، مرکز همکاری های فناوری و نوآوری ریاست جمهوری و مركز پژوهشي توليدي سيناسل  در بیماران  با نارسايي مزمن كليه   طراحی و اجرا شد که  نتایج آن ایمنی و قابل انجام بودن این روش را تایید کرد.  همچنین در بررسی های اولیه اثر بخشی این روش  رضایت بخش بوده و نشانگر بهبودی در کارکرد کلیه بود.

 

یک روش درمانی موثر دیگر برای درمان مراحل نهایی بیماری های کلیوی، درمانی است که یا ترمیم سلول های کلیوی را پیش ببرد یا سلول های آسیب دیده را جایگزین کند یا از فیبروز جلوگیری کند. با بررسی متون علمی مشخص می شود که سلول های بنیادی مختلفی وجود دارند که درجات مختلفی از خودنوزایی و ظرفیت پرتوانی را نشان می دهند که در این بین روش های بالینی ترمیمی مبتنی بر سلول های بنیادی جنینی با خاصیت پرتوانی یکی از امیدهای بزرگ برای درمان بیماران مبتلا به بیماری های کلیوی هستند.

 

سلول های پرتوان القایی، سلول های سوماتیک بالغ بوده که به مرحله سلول های پرتوان جنینی با توانایی بالای تکثیر و ظرفیت وسیع تمایزی برنامه ریزی مجدد می شوند. از طرف دیگر عدم وجود حیوانات مدل که همه مشخصات بیماری را نشان دهند و محدودیت مطالعات تکوینی در انسان، ما را به سمت استفاده از سلول های بنیادی سوق می دهد. اما دستیابی به این سلول ها با محدودیت هایی همراه است. چرا که استفاده گسترده از آنها در کلینیک با مسائل اخلاقی و عدم تطابق آلوژنیک محدود شده است.

 

پس سلول های بنیادی القایی جایگزین مناسبی برای آنها هستند زیرا این سلول ها می توانند با ترکیب فاکتورهای رونویسی از سلول های سوماتیک مشتق شوند و توانایی نشان دادن بیماری را به دلیل حمل ژنوم بیمار داشته باشند. این بدین معنی است که فناوری  iPS می تواند سلول هایی شبیه سلول های بنیادی تولید کند که برای استفاده در بیماری هایی با منشا ژنتیکی کاربرد دارند. پیشرفت در این حیطه می تواند مشکل گشای بیماران زیادی که از بیماری های ژنتیکی کلیه رنج می برند باشد. 

 

*استادیار پژوهشکده بیماری های گوارش و کبد دانشگاه علوم پزشکی تهران

منبع: isti.ir

پایان پیام/

تصاویر

نظرات شما
تهران، میدان ونک، خیابان ملاصدرا، خیابان شیخ بهایی شمالی،
خیابان لادن، پلاک 20 (کد پستی : 1991745681)
تلفن : 83530
ایمیل : pr@isti.ir
بیشتر بخوانیم